在「醫療科技評估」領域的再學習

今年4月中旬有機會到美國洛杉磯參加一個藥廠內部的專家諮詢會議，共九位來自北美、歐洲及亞洲國家的醫療科技評估（HTA）學者專家們，針對該藥廠的三個分別在phase I, II, III的藥品，請專家們不但給臨床研究設計與執行的意見，還要從HTA的角度，看列入健保給付時，為滿足健保需求，此時研究方向還要注意什麼？

在一天半的會議中，我學到幾個知識想與台灣藥學界分享。第一，該藥廠的全球副總裁舉了一個例子。有一次某藥廠的一個新藥通過美國FDA的審查，他們高興極了，舉辦一個非常大的宴會來慶祝，但三年後該藥沒賣一顆出去，因為沒有任何國家的健保組織願意給付該藥。這對藥廠Market Access部門有很大的警惕，重點是民眾要能使用到好藥，這有三關要過：新藥上市審查，各國健保願意給付，各醫院或基層醫師願意使用。因此，HTA流程下決定的考量重點，必須在新藥發展階段及臨床試驗階段都要先考慮進來。

第二，英國常用的二個名詞，guideline及guidance有何差異? 由於實在找不出中文適當的相對應翻譯名詞，我還是用英文稱該二名詞。Guideline在醫學界是指一個疾病的治療指引或一類藥如何選擇使用的指南等，由學術界寫出來，不具約束力。而guidance是由政府單位提出，針對某一藥品或某一個醫療科技該如何使用才是正確使用，或才可以獲得健保給付，所寫的準則或給付規定，具有強制約束力。
第三，現在許多國家會參考其他國家的藥費來決定自己國家某新藥的藥費。由於這對跨國藥廠的全球藥費定價有很大影響，因此不希望某國家給付的費用太低，而在其他國家也都價格過低。許多國家已開始運用風險分攤的做法，與藥廠做議價協商，如買一送一，或打折扣方式，或治療成功才給付失敗不給付方式等等，而這些協商內容列入機密不公開出來。意思是我們從外部看到的該國給付藥價都是偏高的假象，實際該國沒有給付到那個價格，據參與的專家對我說，英國與澳洲的折扣可以大到50~80%。台灣的藥價多有參考十國並有中位價的制定，這是該注意的事項。台灣藥價制定是否要學習更先進國家的value-based pricing，應該可進行討論。

還有很多心得，由於篇幅再說一項。台灣全民健保有法條制定說健保不予支付之藥品為經保險人認定，非屬醫療所必需或缺乏經濟效益者。當健保署真的決定不支付某新藥時，很少運用「非屬醫療所必需」這一條，因為認為台灣藥物食品管理署（TFDA）已通過該新藥可以在台灣上市，健保署再說非醫療必需等於否定TFDA的結論。但不知道「非屬醫療所必需」可能代表廠商的新藥不能滿足民眾的未滿足需求（unmet medical needs），因此不值得給付。目前依據HTA角度，第一個要問的問題就是該藥的價值何在? 而第一個考量就是能否滿足民眾的需求。廠商在提供任何證據之前，都應描述目前該新藥所治療的疾病，其病人有哪些未滿足需求的存在，而該新藥之定位在哪兒，是否能滿足需求。