| 日前被稱為心臟手術救命藥的抗肝素藥「魚精蛋白」缺貨，引發大陸醫界與民間恐慌。看在罕見疾病患者與家屬眼中倍覺心酸，因為大部分罕見疾病患者一直面臨醫療費昂貴或是無藥可治的窘境，但醫界、藥廠與社會大眾往往忽略他們的需求。
《北京日報》報導，重慶有名12歲男孩「中中」，2歲起即全身長期瘀青，小傷口會出血不止，身體跳動一下就猶如遭到強烈撞擊。日前被確診為先天性第十三凝血因子缺乏症，不僅在大陸極為罕見，從1966年至今，全球也不到200例，因此無藥可醫。
罕見疾病又被稱為「孤兒病」，指盛行率低、少見的疾病。大陸官方至今沒有明確定義，導致罕見疾病的調查、研究闕如；在沒有相關資料與數據支持下，官方缺乏制定政策的依據，相關醫療資源無法運用。
保守估計，大陸罕見疾病患者已近千萬，縱然部分疾病有藥可治，但大部分藥物仰賴進口，而且價格極其昂貴，患者必需支付大筆醫藥費取得，對個人與家庭經濟造成極大負擔，甚至只能望藥興嘆。
專家表示，罕見疾病患者少，藥物需求量小，又沒有官方補助，藥廠對相關藥物開發、引進、生產沒興趣，讓罕見疾病患者的處境更為艱難。 |
資料來源：中時電子報
