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開發新藥從來都是一件很棘手的事情，它需要健全的科學、精明的監管和行銷技巧做支撐。過去一年，這個領域裏交織著成功與失敗。在這裏，美國《科學家》雜誌敘述了一些在藥物開發中具有新聞價值的大事情。
著名的新藥審批
52年來第一個狼瘡藥物：Benlysta（貝利木單抗）
今年，美國FDA批准了52年來首個治療狼瘡的新藥貝利木單抗，這也是FDA批准的第一個基於基因組數據開發的藥物。在貝利木單抗之前，FDA在1948年批准阿司匹林、1955年批准羥基氯喹和皮質激素治療狼瘡。
貝利木單抗是人類基因組科學公司花了15年時間研製出來的，由人類基因組科學公司和葛蘭素史克聯合銷售。它是一種B淋巴細胞刺激因數（BlyS蛋白）抑制劑，可以減少導致狼瘡患者病情加重的異常B淋巴細胞的數量。這些異常的B淋巴細胞是導致免疫系統產生細胞錯誤攻擊血管和自身其他健康組織引起狼瘡和其他免疫系統疾病的誘因。
醫學界對貝利木單抗的獲批表示歡迎。不少醫生表示，該藥為那些渴求新藥的患者提供了新的選擇。華盛頓醫科大學紅斑狼瘡的專家以及狼瘡研究中心的一名顧問稱，貝利木單抗雖然不能對每個患者都有效，但確實能幫助很多人改善生活品質。
但是，今年9月，根據花旗分析師分析，市場對貝利木單抗反響不佳，需求遠遠低於預期。
丙肝的希望：Incivek（特拉普韋）和Victrelis（波塞普韋）
今年FDA批准了兩個治療丙肝的藥物：Vertex制藥的特拉普韋和默克的波塞普韋。這兩種藥物都是突破性新藥，與以往使用的免疫系統增強藥利巴韋林（Ribavirin）藥丸和α干擾素注射液不同，這兩種新型片劑藥物都通過阻斷允許丙肝病毒複製的蛋白酶來起作用。與抗愛滋病藥物類似，默克和Vertex兩家公司的這兩種新藥將作為雞尾酒療法的一部分與兩種現有的抗丙肝藥一起給予，從而降低病毒水準。
新的抗癌藥物
8月，FDA批准了由羅氏研發的Zelboraf (vemurafenib)，用於治療已經轉移或不能通過外科手術切除的晚期黑色素瘤。與Zelboraf一起獲批的還有被稱為鈷4800 BRAF V600的首個突變基因測試方法，該方法用於診斷患者的腫瘤細胞是否發生BRAF V600E基因突變。BRAF蛋白通常起到細胞生長調節作用。研究發現，近一半的晚期黑色素瘤患者存在BRAF蛋白基因發生突變的現象。Zelboraf是一種能夠阻止V600E基因突變的BRAF抑制劑。
9天之後，FDA批准輝瑞的Xalkori (crizotinib) ，用於治療通過FDA批准的檢測方法診斷為ALK陽性的局部晚期或轉移的非小細胞肺癌，這是第一個對間變性淋巴瘤激酶進行靶向治療的藥品。與此同時，雅培的Vysis ALK Break Apart FISH（螢光原位雜交）探針試劑盒獲批，這個試劑盒主要用於發現ALK融合基因。
科羅拉多大學醫學中心的腫瘤學家保羅邦恩為此解釋道，這兩種藥物代表著藥物開發的新模式，它讓很小部分人也可以獲得一種有針對性的非常明確的藥物。
著名的藥物撤回
FDA吊銷羅氏Avastin (bevacizumab)（阿瓦斯汀]）療乳腺癌許可
11月，FDA吊銷了阿瓦斯汀對乳腺癌的治療許可。阿瓦斯汀是一種單克隆抗體類藥物。它通過抑制血管內皮生長因數來阻斷對腫瘤的血液供應，使腫瘤無法在體內擴散，並能使化療有效發揮作用。作為羅氏最暢銷的抗癌藥物，阿瓦斯汀2009年的銷售額達到59億美元。
FDA在2008年通過簡易程式批准阿瓦斯汀用於乳腺癌治療，但結果發現，阿瓦斯汀並不能延長乳腺癌患者的生存期，其副作用卻非常明顯，包括血壓升高、易疲勞、白細胞異常等。FDA的這一決定不影響阿瓦斯汀在其他方面的應用，這種藥物仍可用於治療肺癌、腎癌、結腸癌和直腸癌。
默克Movectro(cladribine)（克拉屈濱）一直止步不前
今年，默克的克拉屈濱在提出上市申請時，遭到FDA和EMA（歐洲藥品管理局）的拒絕。
克拉屈濱最初是作為白血病治療藥物得以開發，旨在用於重度或不能耐受β干擾素或醋酸格拉默的多發性硬化症患者，但由於在三期臨床實驗中，它在證明自己顯著療效的同時，表現出對免疫細胞強大的殺傷力，導致4例惡性腫瘤事件，因此FDA一直未將克拉屈濱用於治療多發性硬化症。EMA也表示其暫停使用克拉屈濱的決定是出於安全性考慮，因為在招募到的多發性硬化症患者中，已有越來越多的患者罹患癌症，而且有跡象表明隨著時間推移以及劑量的增加，患者罹患癌症風險增加。
禮來全面撤回敗血症藥物Xigris（奇格瑞）
10月，禮來宣佈全面撤回敗血症藥物奇格瑞。奇格瑞在2001年和2002年分別通過了美國和歐洲的上市許可，但是臨床顯示該藥對患者的存活時間沒有積極改善，並且該藥也一直沒有達到禮來最初的長期銷售目標，因此最後禮來決定全面將其撤回。
其他重大藥物新聞
葛蘭素史克開發出瘧疾疫苗
葛蘭素史克和非營利機構“瘧疾疫苗倡議”合作研發出一款名為“RTS,S”或Mosquirix的疫苗。臨床測試結果顯示，它可使非洲5個月至17個月年齡段嬰兒患瘧疾的風險降低大約一半。
“RTS,S”的特別之處在於，它以寄生蟲而非病毒、細菌為打擊目標，免疫機理是在瘧原蟲進入人體血液後觸發人體免疫應答，阻止這些寄生蟲進入肝臟發育、繁殖。這款疫苗的副作用包括發燒和接種點紅腫，屬於兒童疫苗的常見反應。
比爾-蓋茨說，這款疫苗具“里程碑”意義，根除瘧疾不再是不切實際的幻想。葛蘭素史克首席執行官威蒂說，他們已投入3億美元研發“RTS,S”疫苗， 有望在2015年前送往非洲兒童手中。
大型藥企紛紛面臨專利懸崖
2011年，很多大型藥企的“重磅炸彈藥”都面臨著專利到期的局面，其中最具代表性的是輝瑞的抗膽固醇藥立普妥(Lipitor)。立普妥是輝瑞的“明星藥物”，用於降血脂，上市15年，銷售遠超千億美元。11月30日，它在美國的專利保護正式到期。緊接著，12月1日，由輝瑞授權的立普妥首仿藥――美國華生制藥(W atsonPharm aceuticals)的版本正式上市。
在今天的制藥行業，最有影響力的一幕就是“專利懸崖”。如此眾多的藥品面臨了專利過期，以至於扭曲了制藥行業前進的道路，整個產業都在積極地尋求解決的方法。一些公司，比如輝瑞和默沙東，正在與主要的競爭對手整合。其他一些公司則在搶購一些輔助的業務，如仿製藥和非處方藥，同時將業務擴展到以前被它們忽視的國家。還有一些公司仍然在前面奮力拼搏，把賭押在新產品上，寄希望於能夠能夠設法開發出足夠多新藥品來彌補專利過期帶來的損失。
美國Geron終止幹細胞臨床實驗
11月15日，美國傑龍（Geron）生物醫藥公司宣稱，由於所需費用過高，他們決定終止全球首例獲得官方批准的人類胚胎幹細胞臨床試驗。該實驗開始於2010年10月份，對脊髓傷害病人進行幹細胞治療臨床試驗，至今已有4位病人接受了試驗治療。傑龍公司稱，終止這項試驗與安全問題無關，而是因為缺少資金以及“監管太過複雜”。他們將不再招收新的試驗病人，但是將完成對那些已經接受試驗的病人的治療，這些病人每人都注射了200萬個細胞。此後，傑龍公司會將重點轉向癌症藥物研究。這個決定一出，讓一部分人對幹細胞研究的前景產生了懷疑，讓許多對這項研究充滿期待的人士感到憤怒，他們認為，這不是一個進步，這純粹是科學上的一個恥辱。
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資料來源：醫藥日報
